A agência reguladora norte-americana FDA anunciou, em 6 de novembro de 2026, uma investigação sobre casos de tumores em pacientes tratados com Zolgensma, terapia gênica da Novartis indicada para atrofia muscular espinhal (AME).
Segundo a agência, foram recebidos nove relatos de tumores após o tratamento. Em dois casos, análises identificaram a integração do DNA do vetor viral utilizado na terapia ao material genético dos pacientes, próximo ou dentro do gene GLI1, associado ao desenvolvimento de tumores.
A FDA avalia se são necessárias medidas regulatórias adicionais e reforçou a necessidade de acompanhamento dos pacientes. A agência informou, entretanto, que os benefícios do Zolgensma continuam superando os riscos potenciais para as indicações aprovadas. A Novartis afirmou que acompanha os casos e mantém estudos de segurança de longo prazo.
