A canadense PharmaTher Holdings apresentou à agência reguladora norte-americana FDA pedidos de designação de medicamento órfão e de doença pediátrica rara para uma formulação de creatina monohidratada destinada ao tratamento da deficiência de GAMT, doença genética que compromete a produção de creatina pelo organismo.
O produto está sendo desenvolvido em comprimidos minúsculos ou pellets orais de dissolução, produzidos por tecnologia de impressão 3D.
A proposta é permitir a fabricação de unidades com dosagens adaptadas a diferentes faixas de peso, facilitando a administração do tratamento em crianças.
A creatina já é utilizada no manejo da deficiência de GAMT, mas ainda não existe um medicamento específico com aprovação da FDA para essa indicação. A empresa prevê receber as decisões sobre os pedidos e realizar uma reunião prévia com a agência no primeiro trimestre de 2027. O produto permanece em desenvolvimento e não possui aprovação regulatória.
