Nova indicação de ravulizumabe estende uso para pacientes pediátricos a partir de 5kg e remove exigência de terapia prévia para síndrome grave
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a ampliação do uso do medicamento biológico Ultomiris (ravulizumabe), voltado ao tratamento da síndrome hemolítico urêmica atípica (SHUa). A nova indicação, oficializada nesta segunda feira, permite que pacientes pediátricos com peso corporal a partir de 5kg tenham acesso à terapia. Além da expansão da faixa etária e de peso, a agência aprovou a remoção da obrigatoriedade de uso prévio do fármaco eculizumabe, simplificando o protocolo de início ou transição do tratamento.
A SHUa é uma patologia rara e extremamente grave, marcada pela formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos que podem causar a falência de órgãos vitais, especialmente os rins. De acordo com a Sociedade Brasileira de Nefrologia, a incidência é mais elevada em crianças menores de 5 anos. O ravulizumabe atua bloqueando a proteína C5, impedindo o mecanismo de ataque às membranas celulares que gera as lesões características da síndrome.
Prioridade analítica e eficácia clínica
A decisão da Anvisa foi baseada em estudos clínicos que comprovaram a inibição completa do sistema complemento em crianças, demonstrando que o início precoce com o Ultomiris resulta em melhoras rápidas e sustentadas nos quadros hematológicos e renais. O perfil de segurança foi considerado favorável e consistente com o histórico do medicamento, que já possuía uso consolidado em adultos.
O processo de análise recebeu prioridade regulatória conforme as diretrizes da RDC 1.001/2025, que acelera a avaliação de medicamentos para condições clínicas graves e populações vulneráveis. A medida representa um avanço significativo no cuidado de pacientes pediátricos com doenças raras no Brasil, garantindo que crianças de baixo peso possam receber tratamento de alta tecnologia sem a necessidade de passar por protocolos terapêuticos intermediários.
