Decisão visa garantir segurança de pacientes após relatos internacionais sobre terapia gênica para DMD
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou a suspensão temporária do uso do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica indicada para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A medida, de caráter preventivo, inclui a interrupção da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do produto no Brasil.
A decisão foi motivada por relatos internacionais de eventos adversos graves associados ao vetor viral AAVrh74, utilizado tanto em Elevidys® quanto em outras terapias similares. Três óbitos foram registrados nos Estados Unidos — dois envolvendo pacientes com DMD tratados com Elevidys® e um com outro medicamento experimental. Nenhum desses casos ocorreu no Brasil.
A medida segue alinhamento com autoridades sanitárias internacionais como a FDA (EUA) e a PMDA (Japão), que também estão reavaliando o uso da tecnologia. A empresa fabricante, Sarepta Therapeutics, e a Roche Farma Brasil, responsável pelo medicamento no país, suspenderam voluntariamente a distribuição do produto em seus respectivos mercados.
Aprovado em dezembro de 2024, Elevidys® era indicado para um público específico: crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos com DMD, sempre sob critérios rigorosos de monitoramento e comprovação de eficácia clínica. Até o momento, cerca de 10 pacientes foram tratados no Brasil. Houve três notificações de eventos adversos, sendo dois classificados como efeitos esperados. Um terceiro, envolvendo um óbito, foi relacionado à infecção por influenza A, sem vínculo com o medicamento.
A suspensão permite que a Anvisa reavalie os dados de segurança de forma técnica e transparente, reforçando seu compromisso com a proteção dos pacientes. A agência segue em articulação com reguladores internacionais e informa que, até 24 de julho, não foram registrados novos eventos graves no Brasil. A medida é temporária e poderá ser revista conforme a análise do perfil benefício-risco do produto.
