A Avanzanite Bioscience informa que sua parceira Agios Pharmaceuticals recebeu aprovação da Comissão Europeia para o medicamento Pyrukynd (mitapivat) no tratamento de adultos com talassemia, incluindo pacientes dependentes e não dependentes de transfusão.
O fármaco, um ativador oral da piruvato quinase, torna-se a única terapia aprovada na União Europeia para essa população ampla, com designação de medicamento órfão. A decisão amplia o uso do produto, que já era autorizado para deficiência de piruvato quinase.
A aprovação foi baseada nos estudos de fase 3 Energize e Energize-T, que demonstraram melhora em parâmetros como níveis de hemoglobina e potencial redução da necessidade de transfusões, além de impacto positivo em desfechos clínicos.
Com o aval europeu, o mitapivat passa a contar com aprovações em múltiplos mercados, enquanto a Avanzanite seguirá responsável pela comercialização na Europa, reforçando a estratégia de expansão em doenças raras hematológicas.
“A aprovação de hoje do ativador farmacocinético inovador da Agios na UE é uma ótima notícia para adultos que vivem com talassemia e estamos orgulhosos e privilegiados em fazer parceria com a Agios para distribuir e comercializar este medicamento na região”, afirma Adam Plich, CEO e cofundador da Avanzanite Bioscience. “Nosso papel agora é colaborar com as autoridades locais, impulsionar um lançamento bem-sucedido e viabilizar o amplo acesso ao PYRUKYND para esta indicação, ajudando a garantir que nenhum paciente com talassemia seja deixado para trás em toda a UE”, completa.
Esse marco representa o quarto lançamento de uma terapia para doenças raras liderado pela Avanzanite, demonstrando ainda mais a força de sua plataforma comercial pan-europeia. Com uma equipe de “campeões” composta por mais de 100 profissionais especializados em doenças raras, atuando em 32 países europeus, a empresa está bem posicionada para firmar parcerias com inovadores da área de biotecnologia e levar terapias transformadoras a pacientes em toda a Europa.
